La investigación clínica implica probar un medicamento o dispositivo en investigación en seres humanos. Cada ensayo clínico debe utilizar un protocolo que se haya redactado de acuerdo con las normas gubernamentales y que también esté aprobado por la empresa que patrocina el estudio. Un medicamento en investigación puede ser: un medicamento que aún no ha sido aprobado para su comercialización (es decir, un medicamento cuya venta no está permitida); un medicamento que se encuentra actualmente en el mercado pero que se está estudiando para una indicación no aprobada o que se está estudiando en una nueva vía de administración, concentración o formulación; un medicamento que se está vendiendo en el mercado por una empresa pero que se está considerando para su licencia o adquisición por otra empresa; un medicamento que contiene ingredientes conocidos y establecidos pero que aún no ha sido comercializado por la empresa; un medicamento que se encuentra actualmente en el mercado pero se está estudiando en una población para la que aún no se ha aprobado, como en niños o en pacientes de edad avanzada.

Antes de que un medicamento o dispositivo en investigación pueda estudiarse en humanos, se estudia cuidadosamente su seguridad y eficacia en el laboratorio. Sin embargo, esta investigación preliminar no puede predecir cuán seguro y eficaz será el medicamento en humanos. Con cualquier tratamiento nuevo puede haber beneficios, así como riesgos conocidos y desconocidos. Los ensayos de investigación clínica se llevan a cabo para determinar si los nuevos tratamientos prometedores serán seguros y eficaces para los pacientes.